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13.02.202407:26:00UTC+00Vertex : La UE autoriza Casgevy para el tratamiento de la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusión

La Comisión Europea ha autorizado condicionalmente la comercialización de Casgevy, una terapia génica que utiliza la tecnología CRISPR/Cas9. Desarrollada por Vertex Pharmaceuticals Inc, Casgevy está destinada a pacientes a partir de 12 años que padecen anemia falciforme agresiva. Esta sintomatología puede incluir episodios vaso-oclusivos frecuentes o una beta talasemia que requiere transfusiones periódicas, pero para la que no se dispone de donantes adecuados de células madre hematopoyéticas.

El fabricante prevé que más de 8.000 pacientes mayores de 12 años, con anemia falciforme grave o beta talasemia dependiente de transfusiones, podrían convertirse en candidatos a este tratamiento. Vertex ya ha organizado el acceso preliminar para pacientes con beta talasemia aptos en Francia, incluso antes de que entre en vigor el plan nacional de reembolso. La empresa también está trabajando con hospitales especializados en el trasplante de células madre para crear una red de centros de tratamiento autorizados (CTA) independientes para administrar Casgevy. Actualmente, hay tres ATC activos a nivel nacional, con planes para establecer unos 25 centros en toda Europa.

En diciembre de 2023, Vertex recibió una respuesta positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos en relación con la aprobación condicional de Casgevy. Esta terapia editada genéticamente se considera un avance revolucionario en el tratamiento de la anemia falciforme grave y la beta talasemia dependiente de transfusiones. Visite news.com para más noticias relacionadas con la salud.

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