13.02.202407:26:00UTC+00Vertex: EU Meluluskan Casgevy Untuk Rawatan Penyakit Sel Darah Tidak Bulat & Thalassemia Beta Bergantung Pada Transfusi

Komisi Eropah telah mengizinkan secara bersyarat pemasaran Casgevy, sebuah terapi gen yang menggunakan teknologi CRISPR/Cas9. Dikembangkan oleh Vertex Pharmaceuticals Inc., Casgevy ditujukan untuk pesakit berusia 12 tahun ke atas yang mengidap anemia sel sabit yang agresif. Simptomologi ini mungkin termasuk episod vasooklusif yang kerap berulang atau beta thalassemia yang memerlukan transfusi secara berkala, tetapi donor sel punca hematopoietik yang sesuai tidak tersedia.

Pengeluar meramalkan bahawa lebih daripada 8,000 pesakit berusia 12 tahun ke atas, dengan penyakit sel sabit yang teruk atau beta thalassemia yang bergantung pada transfusi, boleh menjadi calon untuk rawatan ini. Vertex sudah menyusun akses awal untuk pesakit beta thalassemia yang sesuai di Perancis, sebelum skim pampasan nasional berkuat kuasa. Syarikat ini juga bekerja dengan hospital-hospital yang terlatih dalam transplantasi sel punca untuk membina rangkaian pusat rawatan yang diluluskan secara bebas (ATC) untuk memberi Casgevy. Saat ini, terdapat tiga ATC yang aktif secara nasional, dengan rancangan untuk menubuhkan kira-kira 25 pusat di seluruh Eropah.

Pada Disember 2023, Vertex menerima respons yang positif dari Jawatankuasa bagi Produk Ubat Manusia (CHMP) Agensi Ubatan Eropah mengenai kelulusan bersyarat Casgevy. Terapi gen yang diedit ini dianggap sebagai kemajuan luar biasa dalam rawatan penyakit sel sabit yang teruk dan beta thalassemia yang bergantung pada transfusi. Layari news.com untuk berita kesihatan yang lebih lanjut.