13.02.202407:26:00UTC+00Vertex : UE aprova Casgevy para o tratamento da doença falciforme e da talassemia beta dependente de transfusão

A Comissão Europeia autorizou condicionalmente a comercialização do Casgevy, uma terapia genética que utiliza a tecnologia CRISPR/Cas9. Desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals Inc., a Casgevy destina-se a doentes com idade igual ou superior a 12 anos que sofram de anemia falciforme agressiva. Esta sintomatologia pode incluir episódios vaso-oclusivos frequentes ou talassemia beta que requer transfusões regulares, mas para a qual não existem dadores de células estaminais hematopoiéticas adequados.

O fabricante prevê que mais de 8000 doentes com idade igual ou superior a 12 anos, com doença falciforme grave ou talassemia beta dependente de transfusões, possam vir a ser candidatos a este tratamento. A Vertex já conseguiu um acesso preliminar para os doentes com talassemia beta adequados em França, mesmo antes da entrada em vigor do regime de reembolso nacional. A empresa está também a trabalhar com hospitais especializados em transplantes de células estaminais para criar uma rede de centros de tratamento autorizados (ATC) independentes para administrar o Casgevy. Atualmente, existem três ATCs activos a nível nacional, com planos para estabelecer cerca de 25 centros em toda a Europa.

Em dezembro de 2023, a Vertex recebeu uma resposta positiva do Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos relativamente à aprovação condicional da Casgevy. Esta terapia com edição genética é vista como um avanço inovador no tratamento da doença falciforme grave e da talassemia beta que é dependente de transfusão. Visite news.com para mais notícias relacionadas com a saúde.